DFP Literaturstudium: Mukopolysaccharidosen
Die Mukopolysaccharidosen sind seltene angeborene Stoffwechselerkrankungen, deren Ursache defekte lysosomale Enzyme sind, die den Abbau der Glykosaminoglykane aus der Bindegewebsmatrix bewerkstelligen sollen. Lange Zeit als unheilbare Speichererkrankungen betrachtet, eröffnet sich heute für Betroffene eine Reihe von Therapieoptionen. (CliniCum 4/18)
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